单臂临床研究的样本量计算方法-95%可信区间法
1、从原文中我们可以知道，FDA能够认证的Y90的有效的条件为其ORR的95%可信区间的最低值在40%以上。从原文的统计描述中可以看到，作者假设Y90的ORR率为50%，其95%可信区间为40-60%。
2、表18：试验100554的有效性结果 表19：试验100554中乙型肝炎病毒阳性患者总生存期* 表20：试验100554中丙型肝炎病毒阳性患者总生存期* *由于样本量有限，对亚组分析结果的解释应谨慎表21：试验100554中既往接受过TACE治疗的患者总生存期 *由于样本量有限，且存在基线不均衡因素，对亚组分析的结果应谨慎。
3、其中hr代表文章的风险比（HR）效应值，ll代表HR的95%可信区间的下限，ul代表HR的95%可信区间的上限。3）数据分析及森林图绘制：首先要计算HR和95%可信区间的对数值。因为在meta分析中，通常要求效应差异度量的对应样本统计量服从正态分布，效应指标是HR，则效应差异度量为HR的对数值。
4、⑤研究对象的分组方法：是否随机分配，采用何种随机分配方法：简单随机化，区组随机化或分层随机化，切不可简单地写“随机分组”一句话。
单臂目标值和靶值怎么估算
两个值的估算方法有目标值的确定、样本量估算。单臂目标值和靶值的确定和估算有助于研究者对试验结果进行合理的预期和规划，进而更有效地进行试验设计和数据分析。目标值的确定：目标值应在研究方案设计阶段由申办方、临床研究者和统计学家共同制定。
使用真实世界数据单臂研究需要考虑什么
1、其前提条件是否充分。单臂研究设计是一种特殊的设计形式，使用真实世界数据首先要考虑的问题是其前提条件是否充分，以及研究组设置、对照设置等内容。其研究组可以是干预性的，也可以是观察性的，其外部对照通常基于真实世界数据而设定。
2、真实世界数据作为单臂试验外部对照：外部对照涉及从其他试验或历史病例中选择具有相似特征的研究对象，此类设计不属于本指南的范围。
3、单臂研究临床结局间接比较的重点包括构建合理的外对照、控制和处理偏移。真实世界数据是构建外对照的重要数据来源。目前尚缺乏专用于此类研究的偏倚评估工具。总结 随着审评审批加速，基于单臂研究获批上市的产品逐渐增多，这对HTA评估提出了挑战。
4、许多人曾误解RWD和RWE是近年来新出现的，实际上，数据收集方式和研究设计的发展使得数据质量提升，但强调RWD或RWE使用时，需要详细说明数据来源和研究架构。RCT和观察性研究并非RWD/RWE研究的全部，RWD在RCT中的应用也产生了RWE，即使在严格设计的RCT中，真实世界数据也发挥着作用。
5、属于。单臂研究设计是一种特殊的设计形式，其研究组可以是干预性的，也可以是观察性的，其外部对照通常基于真实世界数据而设定。真实世界研究设计的主要类型是观察性研究设计、实用临床试验设计等。
6、RWE通过分析真实世界数据（RWD）来支持安全性、疗效、有效性和成本效益主张。RWE在HTA中的应用不断增加，尤其是在罕见病、精准药物和提高药物可及性方面。支付方和学术界对使用RWE以补充临床试验证据持积极态度，特别是在报销决策中。
单臂临床试验是怎么回事?
1、就是不设同期对照的临床试验。多见于基于伦理不适合设置空白对照或者无法找到匹配的对照药物的临床试验。但单臂临床试验并不是完全没有对照，其的参比对象一般是“外部对照”，可以是历史对照，采用他人或既往的研究结果，与试验药进行对照比较。单臂临床试验无法进行随机和盲法试验，所以论证强度稍差。
2、在肿瘤的二期临床中多见，单臂就是没有对照的单组试验！ 对于法规的认可上，正在肿瘤指导原则中有说明，由于肿瘤是较少有可能在没有外界干预措施的情况下，自动缩小的，所以是可行的！没有问题。
3、单臂临床试验：突破与挑战 单臂试验，虽然简洁高效，但其不确定性伴随着风险。它适用于无其他疗法选择的晚期癌症，疗效明确、安全性可控且罕见肿瘤，但必须面对的是，人群差异、评估方法的改变等因素可能影响结果的可靠性。
4、临床试验的两种序列。临床试验两序列是指临床试验的两种序列，分别是单臂单臂临床试验和双臂双臂临床试验。
5、临床试验的里程碑/历经3至7年的考验，临床试验划分为三期：第一阶段/（约1-2年）探索剂量，研究药代动力学和药效，可能采用安慰剂对照，旨在初步验证安全性和初步疗效。
6、[u]CML的II期临床试验[/u]：在伊马替尼耐药或不耐受的慢性期、加速期或急粒变CML患者中进行了4项单臂、非对照、开放的II期临床试验，以确定达沙替尼在这些患者中的安全性和疗效。对初始伊马替尼400或600mg治疗后失败的慢性期患者进行了1项随机对照试验（未进行正式的统计比较）。
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